[백세경제=최주연 기자] 한미약품은 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약으로 개발 중인 HM43239를 투여해 효과를 확인한 임상 결과를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다.
11일 한미약품에 따르면 HM43239는 AML을 유발하는 FLT3 돌연변이와 SYK를 이중 억제하는 시너지를 일으키는 것으로 나타났다. 이에 따라 HM43239는 AML 치료의 새 패러다임을 제시할 혁신신약 후보물질로 기대된다. SYK는 혈액세포 내 면역세포의 비정상적 활성화를 차단하는 단백질이다.
이번 학회에서 한미약품은 미국과 한국에서의 임상 1/2상에 참여한 일부 환자 케이스를 선정해 발표했다.
첫 번째 환자는 AML 치료를 위해 미도스타우린을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료 요법인 길테리티닙과 아자시티딘을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성이었다.
이 환자에게 HM43239를 투여한 후 한 달(1주기) 후에 혈구수치 정상 회복이 확인됐으며, 약 두 달(2주기) 후에 자가조혈모세포이식(ASCT)이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받을 수 있었다.
두 번째 환자는 60세 남성으로 다른 치료제로는 반응이 없었지만 HM43239 투여 후 골수아세포가 5% 미만으로 감소되고 혈구 수치가 정상으로 회복된 것을 확인했다. 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다.
특히 이 두 케이스 모두에서 골수아세포(BM Blast)의 1% 이하 감소와 동시에 혈액 수치 회복 양상을 확인했으며, 임상 도중 심각한 부작용도 발견되지 않았다.
HM43239는 미국 FDA로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
한미약품 권세창 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제”라며 “현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
