[백세경제=김인하 기자] GC녹십자가 희귀질환으로 고통받는 환자를 위한 의약품 개발을 위해 힘쓰고 있다. GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA으로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없다.

두 기업은 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

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