전 세계 최초의 줄기세포치료제가 7월 초 우리나라에서 허가될 전망이다. 식품의약품안전청은 7월 초 급성심근경색 환자의 심장박축률을 개선하는 줄기세포치료제 ‘하티셀그램-AMI’를 품목허가할 계획이라고 6월 24일 밝혔다. 이 의약품이 허가되면 분화되지 않은 성체줄기세포를 이용한 치료제로는 세계 첫 사례가 된다.
▲심근경색 환자의 심장 혈액 내뿜는 기능 개선
에프씨비파미셀(주)이 개발한 하티셀그램-AMI는 의약품 출시를 위해 품목허가를 받는데 필요한 기준 및 시험방법과 GMP(우수의약품제조관리기준) 자료, 안전성 및 유효성 허가자료 등의 요건을 모두 갖춰 현재 세 가지 심사를 모두 통과했다.
이처럼 현재 품목허가에 필요한 세 가지 심사를 통과했기 때문에 행정서류 확인절차를 거쳐 7월 초 품목허가가 진행될 예정이다.
에프씨비파미셀(주)은 지난 2005년부터 5년간 급성심근경색환자군 40명과 대조군 40명 등 총 80명에 대해 임상시험을 실시한 결과 환자군에서 좌심박축률(ejection fraction)이 약물 투여 전보다 5.93% 증가했다는 자료를 제출했다. 이는 대조군이 약물 투여 전보다 1.76% 증가한 것에 비해 4.17% 높은 수치다.
좌심박축률이란 심장의 좌심실이 좌심방으로부터 받은 피를 대정맥을 통해 뿜어내는 비중을 나타내는 지표로 심장 기능의 개선을 가늠할 수 있다는 것이 식약청의 설명이다.
시험군과 대조군은 모두 심근경색이 발생한 뒤 24시간 내 입원해 혈관을 확장하는 스텐트 시술을 받은 환자들로 구성됐다.
임상시험은 환자의 엉치뼈에서 골수를 채취해 중간엽줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 뒤 환자에게 다시 투여하는 방식으로 진행됐다.
식약청 첨단제제과 박윤주 과장은 “재심사 관련 자료를 검토해 7월 1일쯤 허가할 예정”이라며 “정확한 날짜는 아직 확정되지 않았다”고 말했다.
박 과장은 “세계적으로 품목허가 전례가 없기 때문에 세계 최초의 줄기세포치료제이면서, 대안치료제가 별로 없는 심근경색 환자에게 새로운 치료 기회를 제공한다는 두 가지 측면에서 의의가 있다”고 의미를 부여했다.
이 의약품은 오는 8~9월 출시될 예정이며 가격은 정해지지 않았다.
▲세계 바이오약품 시장 선점 가능
세계 첫 줄기세포치료제의 국내 허가 계획이 발표되자 우리나라 바이오의약품 산업의 활성화에 대한 기대가 높아지고 있다.
아울러 우리나라가 이 분야에서 처음으로 신약을 허가해 전 세계 바이오의약품 산업의 선두를 차지함으로써 차세대 글로벌 의약품 시장에서 우위를 누릴 수 있지 않겠느냐는 긍정적인 전망이 나오고 있다.
다른 한편으로는 임상시험 과정에서 충분한 시험군과 장기간의 추적기간을 확보하지 않았던 만큼 향후 효능과 안전성을 보완해야 줄기세포치료제 산업이 내실 있게 성장할 수 있다는 지적도 있다.
한 글로벌 리서치 조사기관(Jain PharmaBiotech Report)의 2010년도 자료에 따르면 줄기세포치료의 시장규모는 2009년 27억 달러에서 2014년 58억 달러, 2019년 125억 달러로 성장할 것으로 전망된다.
식약청은 이처럼 성장가능성이 있는 줄기세포치료제 분야에서 첫 번째 신약을 허가함으로써 미국과 유럽이 시장지배력을 차지했던 화학물질 성분 의약품 시장의 구도를 차세대 바이오약품 시장에서는 역전시키는 기회를 노려볼 수 있다고 기대하고 있다.
특히 줄기세포치료제의 첫 허가를 통해 관련 임상기준을 선도하고 경험을 쌓으면서 줄기세포치료제 분야뿐만 아니라 우리나라 전체 바이오의약품 산업의 역사에 큰 획을 그었다는 평가를 받게 될 것으로 보인다.
식약청은 비임상 설계단계부터 기업과의 30여 차례의 사전상담을 진행해 첫 줄기세포치료제 허가라는 성과를 낼 수 있었다.
또, 이번 신약 허가의 경험을 토대로 효능이 더욱 개선된 줄기세포치료제의 출시가 이어질 가능성이 높아졌다.
현재 국내에서 품목 허가 전 임상시험 단계에 있는 줄기세포치료제는 모두 7개 업체의 22개 제품이다. 품목 허가를 받으면 해당 제품은 곧바로 상용화가 가능하다.
이 중 3∼4개 제품이 임상시험 3상 단계에 있으며 메디포스트의 무릎연골결손 치료제 ‘카티스템’은 임상 3상까지 마쳐 식약청에 품목 허가를 신청했다.
카티스템의 경우 다른 사람의 제대혈에서 추출한 간엽줄기세포를 배양하기 때문에 환자의 상태와 관련 없이 품질과 용량을 규격화할 수 있다. 환자 본인의 성체줄기세포를 추출해 배양하는 ‘하티셀그램-AMI’와 달리 대량 생산할 수 있는 특징이 있다.
이 분야 세계 첫 신약을 허가한 만큼 시판 후 안전성을 면밀히 추적해야 한다는 목소리도 있다.
식약청 첨단제제 박윤주 과장은 “쥐를 대상으로 한 비임상 시험에서 종양 발생 여부가 나타나지 않아 안전성을 1차적으로 검증했다”고 설명했다.
그는 또 “허티셀그램-AMI에 사용된 성체줄기세포는 배아줄기세포보다 종양 발생 가능성이 높지 않다”며 “시판 후 재심사 기간을 통해 대규모 환자에게 처방될 경우 부작용 여부를 추적하게 될 것”이라고 덧붙였다.
